Der Ansatz der Gentherapie ist grob folgender: Wenn ein defektes Gen vorhanden ist, kann man das entsprechende Gen im Labor als intaktes Exemplar herstellen und in die Zelle mit dem defekten Gen einbringen. Soweit die Theorie.

Keimbahntherapie

Solch eine Therapie wäre sinnvoll, wenn man sie so früh wie möglich anwendet - also in der ersten Zelle, aus der ein Kind entstehen kann: in Ei- oder Spermazelle. Aber auch bei einem Embryo würde es sich anbieten, das gesunde Gen in das Erbmaterial einzubauen. Damit würde die Veränderung in jede Zelle des Körpers eingebracht. Die genetische Manipulation würde sich aber nicht nur auf das Ungeborene übertragen, sondern wäre auch weiter vererbbar. Man müsste dazu den Embryo aus dem Mutterleib entnehmen, im Labor untersuchen, ihm die DNA injizieren und ihn reimplantieren. Ein solcher Ansatz wird Keimbahntherapie genannt. Sie ist aus ethischen und Sicherheitsgründen in fast allen Ländern verboten.

Der Weg über die Keimzelle ist also nicht möglich - es bleiben noch die betroffenen Körperzellen als Ziel für das gesunde Gen.

Somatische Gentherapie

Alle Zellen, die keine Keimbahnzellen sind, nennt man somatische Zellen - deshalb heißt die Behandlung von Körperzellen somatische Gentherapie. 1990 wurde eine somatische Gentherapie an einer vierjährigen Patientin durchgeführt, die an der seltenen Stoffwechselerkrankung Adenosin-Desaminase-Mangel (ADA-Mangel) litt.

ADA ist ein Enzym, das die Betroffenen aufgrund eines Gendefektes nicht herstellen können. Besonders zum Tragen kommt dies in den Blutzellen, da aus dem ADA-Mangel eine Immunschwäche resultiert. Die Patienten überleben nur in keimfreier Umgebung.

Praktische Schwierigkeiten

Ein großes Problem stellen die Vektoren dar: Durch die eingesetzten entschärften Viren treten leicht Entzündungsreaktionen und eine Immunabwehr auf. Außerdem gelingt die dauerhafte Integration des intakten Gens meist nicht. Darüber hinaus muss genau gesteuert werden, wo sich die Gene einbauen. Wenn sie dabei andere Funktionen beeinträchtigen, ist die Therapie kontraproduktiv. Eine weitere Schwierigkeit: Viren können Fremdgene nur bis zu einer bestimmten Größe aufnehmen - daher scheiden einige Krankheiten für die Gentherapie aus.

Gentherapie bei Krebs

Auch wenn der Gentherapie klare Grenzen gesetzt sind, ist sie in jedem Fall für die Krebstherapie zukunftsweisend. Die Grundlagenforschung hierzu ist in vollem Gange. Das Ziel ist es, durch gentherapeutische Maßnahmen Krebszellen zu zerstören. Hierfür gibt es zwei grundlegende Strategien:

Im ersten Fall isoliert man Tumorgewebe des Patienten und behandelt es gentechnisch so, dass es - zurückinjiziert in den Krebspatienten - die Immunantwort gegen die Krebszellen auslöst. Auf diese Weise reagieren körpereigene Immunzellen auf den Tumor.

Im zweiten Fall schleust man durch geeignete Vektoren ein "Zelltodgen" in den Krebspatienten ein. Ist die DNA einer Zelle irreparabel geschädigt, löst sie normalerweise den eigenen Zelltod aus. Krebszellen haben diese Fähigkeit verloren. Durch die lokale Gabe der Vektoren bringt man ein Gen ein, das die Fähigkeit zur Selbstzerstörung wieder hervorruft. Näheres dazu zeigt das Video: